Zdravila sirote: seznam z imeni, namenom, indikacijami in kontraindikacijami

2024 Avtor: Curtis Blomfield | [email protected]. Nazadnje spremenjeno: 2023-12-16 21:33

Zdravila sirote so tista, ki se uporabljajo za zdravljenje redkih bolezni. Imenujejo jih tudi "sirote". Zdi se, da če je bolezen redka, jo je težko spopasti.

Paradoks je pravzaprav na delu. Kljub redkosti je na splošno veliko bolnikov s takšnimi diagnozami. Na primer, v evropskih državah jih je 30 milijonov, torej približno vsaka 15. oseba zboli za boleznijo sirote. Za njihovo zdravljenje so namenjena posebna zdravila.

registracija zdravil sirot

Ta zdravila običajno sledijo isti poti proizvodnje in registracije kot običajna zdravila. Vendar imajo nekatere ugodnosti, ki spodbujajo proizvajalce, da vlagajo v njihov razvoj.

Posredovanje vlade za podporo proizvodnji prihaja na različne načine: davčne olajšave in spodbude, poenostavljen dostop do domačega trga, razvojne subvencije, razširjena tržna ekskluzivnost.

Kdo dodeli status

Dodeljen status zdravila sirotezdravila Odbora za zdravila sirote, Evropska agencija za zdravila. Nato ga je odobrila Evropska komisija. Šele po tem se izda potrdilo o registraciji.

Zahteve

Da bi bila prošnja za status sirote odobrena, mora izpolnjevati naslednje zahteve:

1. Uporabljati ga je treba za diagnosticiranje, zdravljenje ali preprečevanje življenjsko nevarne ali kronične bolezni.
2. Bolezen naj prizadene največ 5 ljudi od 10.000 v Evropski uniji ali pa je malo verjetno, da bo prodaja farmacevtskega izdelka pokrila stroške, potrebne za njegov razvoj.
3. Ni ustrezne metode za diagnosticiranje, zdravljenje ali preprečevanje bolezni ali, če je ustvarjena, bi moralo zadevno zdravilo pomagati bolnikom s tako boleznijo.

Na ravni zakona

V Rusiji je bil konec marca 2010 potrjen predlog zakona "O kroženju zdravil", ki predvideva državno regulacijo cen zdravil, ki veljajo za bistvena in vitalna. Hkrati pa v končni različici ni bilo omembe tako imenovanih zdravil sirot. Takšna sprememba je izginila iz zakona po prvem lektoriranju s strani Državne dume.

Zaradi tega se je združilo več deset dobrodelnih ustanovv nagovoru predsedniku Rusije. Zahtevali so legalizacijo prometa zdravil sirot in poenostavitev režima za njihov uvoz in registracijo v državi.

Zato je bila na spletni strani Ministrstva za zdravje objavljena uradna izjava. Tako je bil postopek za uvoz takšnih zdravil poenostavljen. Zdaj ni več kot 5 dni.

Uvozno dovoljenje za osebno uporabo se izda v elektronski obliki z digitalnim podpisom. Zahvaljujoč temu pacientom iz oddaljenih regij ne bo treba obiskati prestolnice, stati v vrsti v pisarnah, da dobijo dovoljenje.

Bolezni sirot

Primeri bolezni sirot so:

1. Mukopolisaharidoza. Dedna bolezen v hudi obliki, ki zadeva presnovne motnje. V Rusiji se v povprečju vsako leto rodi približno 15 ljudi s to boleznijo.
2. Hemofilija. Dedna patologija, pri kateri se diagnosticira pomanjkanje faktorja strjevanja krvi, kar upočasni proces. V Rusiji je bilo registriranih 8.000 bolnikov.
3. Kronična kandidiaza sluznice. Povzročitelj je gliva iz rodu Candida. Običajno se pojavi pri otrocih, mlajših od 18 let.

Poleg tega ta seznam vključuje mukormikozo, zigomikozo, timom, maligni sarkom mehkih tkiv, cistično fibrozo, hiperprolaktinemijo, Rettov sindrom, želodčni ulcerozni kolitis, Majidov sindrom, aniridijo. To niso edine patologije sirote - njihov seznam je veliko daljši.

Seznam priljubljenih drog

Najbolj znana zdravila sirote za bolezni so:

1. "Soliris". Aktivna sestavina je ekulizumab. Zdravilo je imunosupresiv. Indikacije za uporabo - atipični hemolitično-uremični sindrom, pa tudi paroksizmalna nočna hemoglobinurija. Kontraindikacije vključujejo prenašanje Neisseria meningitides, aktivno okužbo, pomanjkanje cepljenja, hudo patologijo jeter in ledvic.
2. "Enplate". Glavna aktivna sestavina je romiplostim. Zdravilo je predpisano za idiopatsko trombocitopenično purpuro.
3. "Elapraza". Glavna sestavina je idursulfaza. Zdravilo je predpisano za mukopolisaharidozo tipa 2.
4. "Trucklear". Glavna sestavina zdravila je bosentan. Uporablja se za pljučno hipertenzijo.
5. "Enbrel". Zdravilo vsebuje etanercept. Predpisan je za juvenilni artritis s sistemskim začetkom.
6. "Poglejmo." Aktivna sestavina je galsulfaza. Orodje se uporablja za mukopolisaharidozo četrte vrste.
7. "Actemra". Vsebuje tocilizumab. Predpisan je za juvenilni artritis s sistemskim začetkom.
8. "Revoleyd". Zdravilna učinkovina je eltrombopag. Orodje se uporablja za idiopatsko trombocitopenično purpuro.
9. "Aldazurim". Glavna snov je laronidaza. Predpisan je za mukopolisaharidozo tipa 1.
10. "Ilaris". Aktivna sestavina je kanakinumab. Zdravilo se uporablja za juvenilni artritis s sistemskim začetkom.
11. "Privigen". NjegovoAktivna sestavina je humani imunoglobulin. Zdravilo je predpisano za idiopatsko trombocitopenično purpuro.
12. "Replagal". Zdravilna učinkovina je agalzidaza alfa. Predpisano je za Fabryjevo bolezen.
13. "Exjade". Aktivna sestavina je deferasiroks. Zdravilo se uporablja za nespecificirano aplastično anemijo.
14. "Orfadin". Zdravilna učinkovina je nitizinon. Predpisano je za tirozinemijo.
15. "Adempas". Vsebuje riociguat. Predpisano je za pljučno hipertenzijo.
16. "Opsumit". Vsebuje macitentan. Uporablja se za pljučno hipertenzijo.
17. "Revation". Vsebuje sildenafil. Predpisano za pljučno hipertenzijo.
18. "Myozyme". Glavna sestavina je alglukozidaza alfa. Zdravilo se uporablja za Pompejevo bolezen.
19. "Veil". Glavna aktivna sestavina je miglustat. Predpisano je za sfingolipidoze.
20. "Ventavis". Vsebuje iloprost. Predpisano za pljučno hipertenzijo.
21. "Fabrazim". Vsebuje agalzidazo beta. Predpisano je za sfingolipidoze.
22. "Volibris". Zdravilna učinkovina je ambrisentan. Predpisano za pljučno hipertenzijo.
23. "Ilomedin". Zdravilna učinkovina je iloprost. Zdravilo se uporablja za pljučno hipertenzijo.

Ta seznam zdravil sirot velja za najbolj priljubljenega med tistimi, ki so predpisani za bolezni.

Kontraindikacije

Droge je prepovedano jemati, kadarpovečana občutljivost na učinkovino zdravila, pa tudi pri hudih oblikah jetrnih in ledvičnih patologij. Otroci se dajejo le z dovoljenjem zdravnika.

Sklep

Tako je seznam zdravil sirot seznam zdravil, ki so predpisana za bolezni iz istoimenske skupine. Takšne patologije veljajo za redke.

Za razvoj zdravil sirot so za podjetja zagotovljene spodbude. Registracija poteka na enak način kot pri drugih farmacevtskih izdelkih, vendar z dodatno potrditvijo pristojne komisije.

Za bolnike je treba upoštevati, da mora zdravilo predpisati le zdravnik. Samopridobivanje zdravil ni priporočljivo, saj morda ne prinese želenega rezultata, ampak le poslabša potek bolezni.